En un desarrollo que mezcla la inteligencia artificial con la biotecnología, la startup Profluent ha anunciado un progreso significativo al combinar modelos de lenguaje grandes (LLM) con CRISPR, la herramienta de edición genética que ha transformado la ciencia. Este enfoque innovador ha dado lugar a la iniciativa OpenCRISPR, diseñada para ofrecer proteínas de edición genética personalizables, concebidas por IA y capaces de modificar el genoma humano.
En esencia, el proyecto OpenCRISPR busca acelerar el desarrollo de terapias personalizadas. Profluent ha entrenado sus modelos de lenguaje en vastas bases de datos de secuencias de proteínas, permitiéndoles crear cientos de miles de variantes proteicas similares a CRISPR, así como moléculas de ARN guía.
En su primera versión de código abierto, la compañía ha presentado OpenCRISPR-1, una proteína editora de genes que funciona de manera similar a la conocida CRISPR-Cas9, pero con una estructura molecular completamente nueva. De acuerdo con los resultados preliminares publicados en un borrador, OpenCRISPR-1 ha logrado reducir las ediciones genéticas no deseadas en un 95%, con una tasa mediana de inserciones y deleciones accidentales por debajo del 1%.
“Intentar editar el ADN humano con un sistema biológico diseñado por IA ha sido una proeza científica”, afirma en un comunicado el cofundador y CEO de Profluent, Ali Madani. “Nuestro éxito apunta a un futuro en el que la IA diseñe con precisión lo que se necesita para crear una serie de curas a medida para las enfermedades”. Para estimular la innovación y la democratización en la edición de genes, con el objetivo de impulsar este futuro, estamos abriendo los productos de esta iniciativa”.
Aunque las terapias diseñadas por IA han estado en desarrollo clínico durante algunos años, la tecnología CRISPR recibió su primera aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos del Gobierno de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) a finales de 2023 para tratar la anemia de células falciformes (una mutación genética de los glóbulos rojos).
Profluent espera que OpenCRISPR facilite a instituciones y desarrolladores de fármacos acelerar de manera segura y eficaz el desarrollo de nuevas terapias genéticas basadas en CRISPR.