Los sistemas ordinarios de edición de genes CRISPR-Cas9 causan roturas de doble cadena en el ADN, lo que supone un riesgo de mutaciones no deseadas.
En el siguiente análisis vamos a tratar el panorama detallado de los avances recientes en la tecnología CRISPR-Cas y sus aplicaciones en medicina genética:
En primer lugar, encontramos los avances en la precisión y eficiencia de CRISPR-Cas:
- Los científicos han mejorado continuamente los sistemas CRISPR-Cas para hacerlos más precisos y eficientes en la edición genética. Esto incluye, la creación de variantes de Cas y el desarrollo de bibliotecas extensas de ARN guía.
- Estos avances han sido cruciales para llevar CRISPR a la clínica y están respaldados por numerosos ensayos clínicos en todo el mundo, destacando la aprobación de la primera terapia genética basada en CRISPR, Casgevy, para enfermedades como la enfermedad de células falciformes y la β-talasemia.
A continuación, trataremos los diferentes desafíos y necesidad de avances adicionales:
- Aunque los sistemas CRISPR-Cas9 han demostrado ser efectivos en knockouts genéticos, muchos trastornos genéticos requieren estrategias de edición más sofisticadas debido a la complejidad de las mutaciones.
- Christof Fellmann de CRISPR Therapeutics sugiere que métodos como la corrección e inserción de genes necesitan mejorar en eficiencia y especificidad para abordar estos desafíos.
Cabe destacar las diferentes aplicaciones clínicas emergentes:
- CRISPR Therapeutics está explorando tratamientos para cánceres específicos y enfermedades hematológicas, mediante el uso de terapias CRISPR-Cas9 in vivo, incluido el desarrollo de tratamientos basados en nanopartículas lipídicas, para enfermedades cardiovasculares.
- CRISPR-X también está investigando métodos avanzados para la corrección e inserción de genes in vivo, ampliando el potencial de CRISPR en diversas indicaciones médicas.
Por último, cabe destacar 3 pilares fundamentales de la investigación:
- Desarrollo de herramientas de control de calidad:
- CRISPR QC ha introducido el chip CRISPR Cardea Bio, una plataforma de análisis en tiempo real que mejora la eficiencia y reduce los costos en la evaluación de sistemas CRISPR. Esto es crucial para comprender mejor cómo funcionan las formulaciones de CRISPR y mejorar su diseño.
- Seguridad y evaluación preclínica:
- La llegada de la edición de bases en 2016 ha mejorado la seguridad de CRISPR al permitir ediciones más precisas sin roturas de doble cadena en el ADN. Sin embargo, las ediciones no deseadas siguen siendo un desafío crítico que requiere evaluaciones rigurosas tanto preclínicas como clínicas.
- Innovaciones y futuras direcciones:
- Innovaciones como la edición principal y las herramientas más pequeñas como SMART de Metagenomi están ampliando las capacidades de CRISPR, permitiendo un mayor alcance en la medicina genética con aplicaciones potenciales para enfermedades como la hemofilia A.
Es importante tener en cuenta, que la investigación destaca los avances significativos de CRISPR en el ámbito clínico y subraya la importancia continua de mejorar la precisión, la eficiencia y la seguridad de estas herramientas para expandir su aplicación en el tratamiento de una amplia gama de enfermedades genéticas.
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