Harvard Medical School presenta una inteligencia artificial que acelera la búsqueda de terapias para más de 17.000 enfermedades en proceso de investigación.
El desarrollo de tratamientos para enfermedades raras está dando un giro revolucionario gracias a la inteligencia artificial (IA). Investigadores de la Harvard Medical School han presentado TxGNN, un modelo de IA diseñado para identificar nuevos usos terapéuticos de medicamentos ya existentes, ofreciendo esperanza a millones de pacientes sin opciones de tratamiento eficaces.
Actualmente, existen más de 7.000 enfermedades raras y sin diagnóstico claro en el mundo. A pesar de que estas condiciones afectan a poblaciones pequeñas, en conjunto impactan a 300 millones de personas globalmente, generando una enorme carga sanitaria y económica. Sin embargo, solo entre el 5 y 7% de estas enfermedades cuenta con medicamentos aprobados por la FDA.
TxGNN identifica miles de posibilidades
El modelo TxGNN, presentado en la revista Nature Medicine, ha logrado identificar candidatos a tratamiento para más de 17.000 enfermedades, muchas de ellas sin terapias disponibles hasta ahora. Este avance supera significativamente las capacidades de otros sistemas de IA actuales y marca un hito al ofrecer una herramienta gratuita para la comunidad médica.
“Nuestro objetivo es cerrar la brecha en el acceso a terapias, especialmente en enfermedades ultrarraras y desatendidas,” señaló Marinka Zitnik, investigadora principal del proyecto y profesora asistente de informática biomédica en Harvard.
Una de las mayores ventajas de este modelo es que identifica posibles efectos secundarios y explica la lógica detrás de sus recomendaciones, lo que proporciona mayor transparencia y confianza a los médicos. En comparación con otras herramientas, TxGNN ha demostrado ser casi un 50% más eficaz en la identificación de medicamentos reutilizables y 35% más precisa al predecir contraindicaciones.
Reutilización de medicamentos: un camino más rápido y económico
Apostar por fármacos existentes para tratar nuevas enfermedades es una estrategia cada vez más atractiva. Estos medicamentos ya han pasado por estudios de seguridad y procesos regulatorios, lo que reduce significativamente los tiempos y costos de desarrollo en comparación con diseñar nuevas moléculas desde cero. De hecho, aproximadamente el 30% de los fármacos aprobados por la FDA han sido reutilizados para tratar otras enfermedades más allá de su propósito inicial.
“Durante mucho tiempo hemos confiado en la suerte y la intuición médica para descubrir usos adicionales de fármacos,” comentó Zitnik. “Ahora, con esta IA, la búsqueda de nuevas terapias se vuelve estratégica y precisa.”
¿Cómo funciona el modelo TxGNN?
A diferencia de otras IA que se entrenan en unas pocas enfermedades específicas, TxGNN fue diseñado para detectar patrones comunes entre múltiples patologías, como mutaciones genéticas compartidas. Esto le permite extrapolar tratamientos desde condiciones conocidas hacia aquellas menos comprendidas.
El modelo ha sido probado y validado utilizando 1.2 millones de registros clínicos y grandes volúmenes de datos genéticos y moleculares. Además, fue sometido a un desafío en el que se le pidió encontrar medicamentos para tres enfermedades raras inéditas: un trastorno del desarrollo, una enfermedad del tejido conectivo y una condición genética que afecta el equilibrio hídrico. En todos los casos, las recomendaciones del modelo coincidieron con el conocimiento médico actual, demostrando su capacidad para razonar de manera similar a un clínico humano.
Un futuro más prometedor para enfermedades sin cura
Los investigadores subrayan que las terapias sugeridas por TxGNN aún requieren evaluación adicional para determinar la dosis y el momento adecuado de administración. No obstante, la herramienta ya está siendo utilizada en colaboración con varias fundaciones dedicadas a enfermedades raras, lo que podría acelerar el proceso de descubrimiento de tratamientos.
“La capacidad de esta IA para encontrar nuevas terapias representa un cambio de paradigma en la medicina,” concluyó Zitnik. “No solo beneficiará a quienes carecen de tratamientos, sino que también ofrecerá alternativas más seguras y efectivas para enfermedades comunes.”
Este avance en la aplicación de la IA muestra cómo la tecnología está impulsando una revolución en la salud global, derribando barreras en el desarrollo de terapias para condiciones hasta ahora olvidadas.
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